Obat Dwarfisme Pertama Telah Disetujui Penggunaannya Oleh BPOM AS

Himedik.com - Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui obat untuk mengatasi achondroplasia, jenis dwarfisme yang paling umum.

Achondroplasia disebabkan oleh mutasi gen FGFR3, fungsinya mengodekan instruksi untuk membangun protein yang terlibat dalam pertumbuhan dan perkembangan tulang.

Mutasi gen ini dapat menyebabkan perkembangan tulang pendek dan berbentuk tidak normal.

Selain dwarfisme, mutasi dapat menyebabkan komplikasi kesehatan, seperti sleep apnea, infeksi telinga berulang, penumpukan cairan di otak, dan masalah tulang yang memerlukan pembedahan.

Perusahaan BioMarin Pharmaceutical telah mengembangkan dan menguji pengobatan untuk achondroplasia selama bertahun-tahun.

Hingga pekan lalu pada 19 November 2021, obat tersebut telah resmi disetujui untuk digunakan pada anak-anak usia lima tahun dan di atasnya.

Live Science melaporkan bahwa obat yang disebut Voxzogo ini aman dan efektif memulihkan pertumbuhan tulang pada anak-anak yang menderita achondroplasia. Sehingga tinggi badan mereka bisa meningkat.

Selain itu, obat juga terbukti menangkal berbagai masalah kesehatan yang dapat timbul dari kondisi tersebut.

Voxzogo, yang juga dikenal dengan nama generik vosoritide, bekerja dengan mengikat reseptor natriuretic peptide receptor B yang ditemukan di tulang dan jaringan tulang rawan.

Setelah melekat pada reseptor tersebut, obat akan memicu reaksi berantai yang merangsang pertumbuhan tulang dan mengesampingkan efek mutasi FGFR3.

Efek samping paling umum dari obat ini adalah reaksi di tempat suntikan, seperti kemerahan atau gatal, muntah, dan penurunan tekanan darah.

Dalam uji klinis, peserta yang menerima obat suntik ini tumbuh rata-rata 1,57 sentimeter.

Menurut perusahaan, jika anak-anak penderita achondroplasia mengonsumsi obat ini dalam jangka panjang, maka tingginya akan mencapai tinggi yang sama dengan anak-anak tanpa kondisi tersebut.